Hémostase. Innovations thérapeutiques pour l’hémophilie

Hermans, Cédric [UCL] Lambert, Catherine [UCL]

Le traitement actuel de l’hémophilie repose sur l’administration intraveineuse plusieurs fois par semaine de concentrés de facteurs VIII (FVIII) ou IX (FIX), issus du plasma ou produits par biotechnologie. Ce traitement préventif des saignements est contraignant, coûteux et associé au risque de développement d’anticorps neutralisants (inhibiteurs). Des concentrés de facteurs VIII et IX dotés d’une plus longue demi-vie, un anticorps monoclonal bispécifique mimant l’action du FVIII, et diverses stratégies modifiant le contrôle physiologique de la coagulation et administrées par voie sous-cutanée représentent de nouvelles options de traitement, validées ou en cours d’évaluation. Les résultats préliminaires des études de thérapie génique semblent également très prometteurs. Ces développements offrent aux patients hémophiles de nouvelles perspectives de traitement sinon de guérison que cet article se propose de revoir.

(eng) [Therapeutic innovations for hemophilia]. The current treatment of haemophilia relies on intravenous administration several times a week of clotting factors VIII (FVIII) or IX (FIX) concentrates, either derived from plasma or produced by biotechnology. This preventive treatment is burdensome, expensive and associated with the risk of developing neutralizing antibodies (inhibitors). Factor VIII and IX concentrates with a longer half-life, a bispecific monoclonal antibody mimicking the action of FVIII as well as various strategies modifying the physiological control of coagulation and administered subcutaneously represent new treatment options, validated or being evaluated. The first results of gene therapy studies also seem very promising. These developments offer hemophiliacs patients new perspectives of treatment if not cure that this article proposes to review.