État des lieux sur le remboursement des médicaments orphelins en Belgique

Objectif. – Depuis la mise en application du règlement européen 141/2000, on peut observer un accroissement du développement de médicaments orphelins. En dépit de cette R&D dynamique, le remboursement des traitements pour les maladies rares devient de plus en plus difficile étant donné le budget limité du système de soins de santé. L’objectif de ce mémoire est d’analyser les critères explicites définis dans la loi belge dans la recommandation au remboursement des traitements innovants et d’identifier s’il existe d’autres éléments implicites qui influence la décision du.de la Ministre. Méthodes. – Étude de cas sur les dossiers de 46 médicaments orphelins ayant reçu leur autorisation de mise sur le marché entre 2016 et 2018. Une analyse quantitative a été effectuée sur les différentes variables présentes dans les documents fournis par la Commission de Remboursement des Médicaments. Résultats. – Parmi les 46 médicaments orphelins étudiés, 41,3% des traitements sont remboursés en Belgique. Aucun lien n’a pu être établi entre les différentes variables et les décisions du.de la Ministre. Un élément interpellant était que 52,4% des médicaments ayant obtenu une notification ministérielle, ont vu leur procédure prolongée au-delà du délai réglementaire de 180 jours ouvrés. Conclusion. – Il n’existe pas de critères implicites qui influencent la décision du.de la Ministre et de la Commission de Remboursement des Médicaments. Cette recherche a permis de mettre en avant un questionnement sur les délais de procédure tel que définis dans la loi belge.