L'injection de Nusinersen a-t-elle une efficacité clinique pour les patients atteints d'amyotrophie spinale de type I, II ou III?

Objectif : Cette revue systématique a pour but de réaliser une synthèse qualitative des études portant sur l’efficacité clinique de l’administration de Nusinersen chez les patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA) de type I, II ou III. Méthode : Une équation de recherche, créée selon les critères PICO, a été introduite sur 3 bases de données : PEDro, Cochrane et PubMed. Les articles publiés après 2008, écrits en français ou en anglais, ont ensuite été sélectionnés selon les critères d’éligibilité. L’écriture de cette synthèse de littérature a été guidée par les lignes directives PRSIMA. Résultats : Seulement 6 articles ont répondu aux critères d’éligibilité, 2 sont des études randomisées contrôlées, les autres étant des séries de cas. Pour les SMA de type I, le Nusinersen améliore le taux de survie mais l’amélioration du taux d’assistance respiratoire est incertaine. Les progrès dans les capacités motrices sont présents chez tous les types de SMA suite à la thérapie. Il ne semble pas que la qualité de vie des SMA de type II et III ne soit modifiée pour autant. La mise en place rapide du traitement et l’état initial de santé du patient influence la réponse au traitement. Conclusion : Le traitement par injection de Nusinersen améliore le taux de survie et la fonction motrice des patients SMA. Une initiation précoce du traitement améliorerait l’efficacité de celui-ci. Les auteurs insistent donc sur l’importance du dépistage et des traitements pré-symptomatiques.